不少罕見病患者都面臨過“境外有藥，境內無藥”的窘境。“我們最關注的是病人能不能用得上特效藥。”浙江大學附屬兒童醫院主任醫師鄒朝春說，“唯銘贊其實是通過罕見病的特殊通道進入中國大陸市場的。”
        一般而言，藥品進入中國市場需要在國內做完IV期臨床試驗，積累了充分的試驗數據證明其效用，才能正式獲批上市。不過，為了讓罕見病患者能更早用上藥，目前國家藥監局等部門已允許部分罕見病藥品可以一邊讓患者使用，一邊做 IV期臨床試驗，以此加快罕見病藥品在國內上市的步伐。2018年11月至今，國家藥監局先后發布三批臨床急需境外新藥名單，列入名單的品種可直接提出上市申請，CDE（國家藥品監督管理局藥品審評中心）建立了專門通道加快審評。
        “另外，國家還有一個政策，即允許衛健委公布的罕見病協作醫院牽頭，在特定的醫院為指定病人申請國外獲批但國內尚未獲批的藥物。”鄒朝春說，“這在以前是不可想象的。”
        2022年6月，國家衛健委、國家藥監局聯合發布《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》，積極探索通過一次性進口途徑解決罕見病患者用藥難題。除了保障患者“有藥可用”之外，國家醫保局的“靈魂談判”也讓越來越多的罕見病患者得以“有藥可保”。
        病痛挑戰基金會聯合沙利文咨詢發布的《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》（以下簡稱《報告》）顯示，目前，已有31種罕見病的73種藥物納入醫保，其中甲類藥物17種，乙類藥物56種。甲類藥物能夠全額報銷，乙類藥物需要自付一部分，報銷一部分，報銷比例因各地政策和藥物有所不同，通常為70%至80%。
        “與前5輪醫保談判相比，今年的調整體現出國家醫保對罕見病患者等特殊人群用藥的重視。”南開大學衛生經濟與醫療保障研究中心主任朱銘來教授介紹，一共有7種藥物進入2022國家醫保目錄，而且建立了單獨的申報通道，這是第一次單獨循環。
        這7種罕見病用藥涉及多發性硬化、肺動脈高壓、遺傳性血管性水腫、肌萎縮側索硬化、脊髓性肌萎縮癥和視神經脊髓炎譜系疾病。其中，脊髓性肌萎縮癥（SMA）的口服藥利司撲蘭成功進入醫保目錄，此前，同樣用于治療SMA的諾西那生鈉注射液已被納入2021國家醫保目錄。對SMA患者來說，實現了從“有藥可用”到“有藥可保”“有藥可選”。

編輯｜小鑫
審核｜小晶 
信息來源 | 中國青年報
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